近日，由蚌埠医科大学第一附属医院临床试验研究中心创始主任周焕教授、心血管内科张宁汝主任医师发起的“ART002 注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”（IIT）的数据显示：只需一次用药，即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇。ART002成为全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品，标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。

ART002是一款由锐正基因自主开发的以LNP为载体的体内基因编辑新药，这一研究者项目旨在通过单次用药，精准编辑家族性高胆固醇血症患者体内的低密度脂蛋白胆固醇调控基因PCSK9，以达到持久降低低密度脂蛋白胆固醇水平、降低心血管疾病发病风险的目标。

受试者在用药后的第2-4周血浆PCSK9蛋白敲降均达到峰值，中、高剂量组的受试者血浆PCSK9蛋白敲降平均值接近90%，最高可达93%，远高于其他技术路线药品所能达到的水平。
  基于此，ART002成为全球首个在人体内达到饱和药效的靶向PCSK9体内基因编辑产品。

蚌医大一附院心血管内科主任医师 张宁汝：它是一次性的基因修正，终身获益。它从基因修正上来说，它已经达到了饱和的程度，从这个血脂下降的程度上来说，它已经达到了一个安全的水平，能够降低我们的心脑血管疾病的风险。

这次ART002能成为全球首个在人体内达到药效饱和并安全有效降低 LDL-C ，也得益于蚌医大一附院临床试验研究中心近年来不断增强的实力。
  该中心发展45年来，目前已拥有中国规模最大的500+独立研究型病房床位，成长为全球最大的葡萄糖钳夹临床试验技术平台；还是中国规模最大的I期临床试验研究室、吸入制剂临床试验病房、支持中美和中欧双报临床试验平台、疫苗临床研究基地。

2020年中心开展的仿制药一致性评价项目数位列中国第1；2022年开展药物临床试验项目总数位列中国第6、安徽第1。